編者按:這個故事的原始版本指出:“有超過 10,000 個廣告的干細胞治療臨床試驗。只有 1,000 項試驗處於批准的第 3 階段,這可能需要數年時間,而且不是流程的最後階段。
目前,只有 27 項幹細胞治療臨床試驗獲得 FDA 批准。以下是這些已批准試驗的列表,您可以在此處訪問。Molnár 和 Owusu-Hammond 都強調了在簽署這 10,000 個治療騙局中的一個之前仔細檢查列表的緊迫性。”
Márton Molnár進一步澄清了這些信息,這裡是更正:
有 10,000 項幹細胞療法臨床試驗正在 FDA 批准供公眾使用的過程中。其中,只有 1,000 項臨床試驗已進入第 3 階段,這是它們將接受 FDA 批准評估之前的最後階段。這個最後階段可能需要 1-4 年。這10000個臨床試驗不是騙局,也沒有對外宣傳。這些試驗的參與者必須符合嚴格的健康標準,這使得大多數人無法參加這些試驗。
目前,只有 27 種可用的干細胞療法獲得了 FDA 的最終批准,您可以 在此處找到它們。Molnár 和 Owusu-Hammond 警告公眾在同意接受任何聲稱是“幹細胞療法”的治療之前,先在 FDA 網站上查看這份批准的基因療法清單。
研究人員夏洛特·奧烏蘇-哈蒙德 (Charlotte Owusu-Hammond) 和馬頓·莫爾納 (Márton Molnár) 從加州大學聖地亞哥分校的研究中抽出時間來與聖地亞哥梅薩學院分享一些信息,了解醫學領域因幹細胞研究而取得的令人振奮的進步。該講座於 2 月 9 日星期四在 G-101 室舉行,是本學期將在校園內舉行的一系列 STEM 講座中的第一場。
Owusu-Hammond 擁有生物化學學士學位和生物技術碩士學位,是加州大學聖地亞哥分校 CIRM Bridges 項目的研究員,在醫學博士 Joseph G. Gleeson 的實驗室裡,Owusu-Hammond 的研究重點是兒科腦部疾病等具體而言,幹細胞可用於治療並可能逆轉兒童自閉症的方式。她在演講中詳細介紹了她的實驗室在 ASO 療法方面所做的工作,Owusu-Hammond 解釋說這是一種新興的藥物開發工具,可以在 mRNA 水平上靶向疾病源。
Molnár 獲得了環境科學學士學位、生物技術碩士學位和 MBA 學位,並且是 UCSD CIRM 項目的研究員,在 Miles F. Wilkinson 博士的指導下進行研究。Molnár 介紹了乾細胞的定義、幹細胞研究中重要時刻的時間表,以及他的實驗室工作,其中涉及研究使用乾細胞治療囊性纖維化。
20多名學生、教職工和社區成員參加了講座。兩位演講者通過有趣的問題、瑣事和幽默吸引了聽眾。幹細胞一直是一個有爭議的問題,主要是由於胚胎幹細胞的使用。在我們深入挖掘之前,讓我們像 Molnár 那樣定義:什麼是乾細胞?
正如 Molnár 所解釋的那樣,“幹細胞是尚未決定它們將成為哪種類型的成體細胞的非特化細胞。”
從一個乾細胞,您可以創建其他細胞。事實上,所有其他具有特殊用途的細胞都來自乾細胞。那是什麼意思呢?幹細胞可以使在實驗室中培養功能性人體器官成為可能,並且通過操縱幹細胞中的某些蛋白質,科學家可以針對具有遺傳基礎的疾病(如自閉症和囊性纖維化)開發針對患者的治療方法。
聽起來不錯,對吧?
不幸的是,由於乾細胞必須來自人類胚胎,因此需要考慮倫理問題。科學界、政治家和公眾尚未就是否可以從胎盤、流產胎兒或丟棄的 IVF 胚胎中提取細胞達成一致。爭論仍在繼續,雖然遠未解決,但乾細胞研究受到前總統巴拉克奧巴馬於 2009 年發布的第 13505 號行政命令的保護。
除了引起激烈爭論之外,幹細胞研究還受到使用胚胎幹細胞的必要性的限制,因為它們是唯一已知的多能細胞,這意味著它們可以在體內形成任何細胞。
2006 年,一位名叫 Shinya Yamanaka 的科學家發現有四種特定的蛋白質可以使乾細胞具有多能性。有了這個啟示,就有可能利用這四種“山中因子”將非胚胎細胞轉變為能夠在體內產生任何其他細胞的多能幹細胞。由於這一重大發現,山中伸彌獲得了 2012 年的諾貝爾醫學獎。
這些發展的影響是深遠而重要的。幹細胞研究正在為一個我們可以避免在動物或人身上測試藥物的世界鋪平道路,因為我們可以通過直接對細胞本身進行測試來了解我們的細胞對藥物的反應。目前,藥物測試是乾細胞研究的主要應用,實驗室培育的器官——如腎臟或肺,將在未來幾十年出現。
對於可能有興趣從事幹細胞研究的學生,Molnár 和 Owusu-Hammond 都建議為您的本科學位選擇生物學、化學、神經科學或生物技術等研究領域。
幹細胞非常強大。因為它們已經成為政治討論的一部分,所以“幹細胞”這個詞被廣泛使用,但許多人並不了解它們是什麼、它們從何而來,或者它們如何被用於推動醫學發展。相反,該短語用於特殊“臨床試驗”的廣告中,聲稱它們可以幫助我們重新長出頭髮、減輕體重或看起來更年輕。
根據 Molnár 的說法,對於普通人來說,了解幹細胞最重要的事情是:不要陷入乾細胞騙局。
有 10,000 項幹細胞療法臨床試驗正在 FDA 批准供公眾使用的過程中。其中,只有 1,000 項臨床試驗已進入第 3 階段,這是它們將接受 FDA 批准評估之前的最後階段。這個最後階段可能需要 1-4 年。這10000個臨床試驗不是騙局,也沒有對外宣傳。這些試驗的參與者必須符合嚴格的健康標準,這使得大多數人無法參加這些試驗。
目前,只有 27 種可用的干細胞療法獲得了 FDA 的最終批准,您可以 在此處找到它們。Molnár 和 Owusu-Hammond 警告公眾在同意接受任何聲稱是“幹細胞療法”的治療之前,先在 FDA 網站上查看這份批准的基因療法清單。